Terapie geniche, cellulari e ingegneria tissutale escono dai laboratori per entrare nella pratica clinica e potrebbero presto curare malattie rare e persino alcuni tumori. Per la prima volta in Europa e negli Stati Uniti è stata immessa sul mercato una terapia con cellule T del paziente ingegnerizzate e trasformate in un’arma per curare alcune forme di tumore, come la leucemia linfoblastica acuta. Una terapia a base di cellule staminali mesenchimali, che hanno dimostrato proprietà anti-infiammatorie e rigenerative dei tessuti, è stata invece approvata in Europa, e sarà presto disponibile anche in Italia, per il trattamento delle fistole perianali nei pazienti con malattia di Crohn. Per fare il punto delle nuove scoperte della biomedicina e raccontare i progressi e i fallimenti della ricerca, si sono confrontati a Roma ricercatori, medici, bioeticisti e giornalisti in occasone del Corso di Formazione Professionale “Comunicare la medicina del futuro: le terapie avanzate tra aspetti etici, informazione corretta e responsabilità sociale del giornalista”, promosso dal Master della Sapienza – La Scienza nella Pratica Giornalistica, con il supporto di Takeda Italia.
«La Medicina Rigenerativa potrebbe consentire di superare i limiti di un trapianto d’organo – puntualizza Rachele Ciccocioppo, professore associato di Gastroenterologia, Dipartimento di Medicina, del Policlinico Rossi & Università di Verona – offrendo la possibilità di disporre di una sorgente inesauribile di organi e tessuti, eliminando le problematiche legate all’immunosoppressione, nonché l’abbattimento delle liste d’attesa».
La terapia genica è un’altra forma innovativa di medicina molecolare che mira a trattare una malattia alle sue basi genetiche, riparando o sostituendo un gene malfunzionante. «La terapia genica consiste nell’introdurre nell’organismo un gene che determini un effetto terapeutico – afferma Alessio Cantore, dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Tiget). Le potenzialità della terapia genica spaziano quindi dalle malattie genetiche ereditarie fino al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive». Sono in fase di sperimentazione diverse terapie; altre sono già in uso clinico come quella per l’Ada-Scid, una grave forma di immunodeficienza, che utilizza le cellule staminali del paziente per trasferire il gene sano. In via di definizione anche terapie geniche per la talassemia, l’emofilia B, le distrofie e la fibrosi cistica. Una strada dunque tutta da percorrere che potrebbe comunque rappresentare il futuro della medicina.
Paola Trombetta
