In occasione della Giornata mondiale dedicata alla Fibrosi cistica (8 settembre) si è dibattuto molto sulla disponibilità dei farmaci per tutti coloro che ne possono trarre beneficio. In particolare la Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica sta perseguendo la mission strategica “Una Cura per tutti” con importanti investimenti in attività di ricerca, per trovare al più presto soluzioni terapeutiche efficaci per tutte le persone con FC.
Oggi vengono utilizzati nuovi farmaci, correttori della proteina mutata, che stanno dimostrando di modificare in maniera significativa il decorso della malattia. Tra questi c’è Kaftrio, recentemente approvato da AIFA a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale. Un risultato importante per circa 1400 pazienti italiani che avranno la possibilità di usufruire, per la prima volta, del modulatore della proteina CFTR. E questo è reso possibile anche grazie allo sforzo congiunto delle tre realtà che in Italia si occupano della malattia, Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, Lega Italiana Fibrosi Cistica e Società Italiana Fibrosi Cistica. Un traguardo unico, impensabile fino a poco tempo fa, nonostante sia del 1989 la scoperta del gene CFTR responsabile della fibrosi cistica, la malattia genetica grave più diffusa in Italia. A oggi sono note oltre 2000 mutazioni di CFTR.
Dall’altro lato però, c’è chi questa opportunità ancora non ce l’ha: il 30% delle persone con fibrosi cistica, molte delle quali con mutazioni di CFTR rare o sconosciute, confida nei progressi della ricerca e nella sua corsa contro il tempo. Per affrontare le numerose sfide e centrare l’obiettivo del piano strategico triennale 2021-23, FFC Ricerca ha stanziato nel 2021 per la ricerca 2 milioni e 500 mila euro. Un risultato reso possibile grazie al contributo dei donatori, delle Delegazioni e dei Gruppi di Sostegno di FFC Ricerca, nonostante le difficoltà del periodo.
Dei fondi stanziati, 1 milione e 830 mila euro sono destinati allo sviluppo di 21 progetti selezionati con bando annuale (dicembre) e recentemente approvati dal Comitato Scientifico di Fondazione. I progetti sono presentati da ricercatori italiani, ma includono anche gruppi di ricerca internazionali, e mirano a contribuire alla soluzione dei molti problemi per le persone con fibrosi cistica e ad aumentare le conoscenze nelle cinque aree di ricerca più promettenti: 1) terapie del difetto di base, dai meccanismi di regolazione della proteina CFTR, alla modulazione della sua funzione da parte di farmaci correttori, allo sviluppo di tecniche di riparazione di acidi nucleici per correggere mutazioni nel RNA o nel DNA; 2) terapie personalizzate; 3) processi infettivi in FC; 4) nuovi meccanismi di inibizione dell’infiammazione; 5) area clinica.
<Questa selezione conferma l’intenzione di investire su un numero sempre più mirato di progetti, sostenendoli con il massimo dei finanziamenti previsti dal bando>, dichiara Giorgio Berton, direttore scientifico della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica. <A ciò, affianchiamo la possibilità di presentare progetti pilota della durata di un anno e una nuova prospettiva strategica rivolta alla medicina personalizzata e alla terapia genica>.
<I Servizi alla ricerca rappresentano un investimento strategico e un rilevante impegno economico della Fondazione, con il quale ci impegniamo a mettere a disposizione dei ricercatori le migliori condizioni per realizzare i loro progetti e dare un supporto concreto per migliorare il livello della ricerca FC in Italia>, puntualizza il presidente di FFC Ricerca Matteo Marzotto. <Dal 2009 a oggi abbiamo destinato 3.136.000 euro al finanziamento di servizi. In 18 anni, dal 2002 al 2020, è stato destinato oltre il 12% della spesa complessiva per la ricerca, a testimonianza del fatto che la Fondazione è un ente privato a servizio del pubblico e della ricerca internazionale>.
In occasione della Giornata Mondiale della Fibrosi Cistica, è stato diffuso sui canali social della Fondazione l’appello a sostegno della ricerca di Edoardo Hensemberger, giovane con fibrosi cistica e testimonial di Fondazione, che dal 16 settembre sarà nelle sale italiane con una nuova pellicola prodotta da Eagle Pictures, sulla scia di quella già presentata “Ancora più bello”. Anche a questo secondo film, la Fondazione ha concesso il patrocinio scientifico, riconoscendone l’aderenza alle attuali conoscenze scientifiche sulla malattia e il valore divulgativo.
Paola Trombetta
