Progressi nella ricerca di nuove terapie, remissioni complete di leucemie, prima incurabili, nuovi accessi ai Laboratori di diagnostica molecolare: si prospetta molto promettente l’11a edizione della “Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma”, promossa da AIL in tutta Italia il 21 giugno, sotto l’Alto Patronato della Presidenza della Repubblica. I risultati più incoraggianti riguardano più del 50% dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in remissione completa a un anno dalla sospensione della terapia, secondo i più recenti dati degli studi clinici. E dopo 25 anni, si intravedono nuove prospettive di cura per la Leucemia Mieloide Acuta, con la midostaurina, un farmaco che aumenta in modo significativo la sopravvivenza.
«Ogni anno la Giornata Nazionale si concentra su temi diversi: quest’anno ci occupiamo soprattutto di diagnostica, terapia e qualità di vita dei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica: grazie alle terapie che hanno rivoluzionato la cura, oggi hanno una prospettiva di vita molto simile a quella delle persone sane», dichiara il professor Franco Mandelli, ematologo di fama internazionale e Presidente Nazionale AIL (Associazione Italiana Leucemie). «Il tema principale di questa Giornata riguarda in particolare la possibilità di sospendere la cura nei casi di Leucemia Mieloide Cronica e quindi di poter considerare questa malattia finalmente guaribile. Il punto di riferimento che ha reso possibili questi sviluppi è quello dell’Ematologia di precisione, l’approccio che unisce terapie mirate e diagnostica molecolare avanzata. A questo proposito è di fondamentale importanza la rete Lab-Net, realizzata da GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto), che consente a tutti i pazienti di ricevere diagnosi certe e precoci, tali da consentire le migliori terapie disponibili».
«Nell’Ematologia è in corso una vera propria rivoluzione e la ricerca italiana ne è protagonista, come confermano le numerose pubblicazioni e l’autorevolezza riconosciuta ai nostri ricercatori in ambito internazionale», afferma il professor Fabrizio Pane, ordinario di Ematologia, direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianti dell’Azienda Ospedaliera Universitaria “Federico II” di Napoli e Presidente SIE (Società Italiana di Ematologia). «Apripista di questa rivoluzione è stata la Leucemia Mieloide Cronica, la prima patologia del sangue per la quale sono stati sviluppati farmaci mirati al bersaglio molecolare, gli inibitori della tirosin-chinasi, in grado di indurre significative e persistenti remissioni di malattia in oltre il 90% dei pazienti».
La possibilità di interrompere il trattamento della Leucemia Mieloide Cronica, inimmaginabile fino a pochi anni fa, è adesso confermata da un importante studio clinico (ENEST-freedom) presentato all’ultimo congresso ASCO (American Society of Clinical Oncology), da poco concluso a Chicago. Dopo almeno tre anni di trattamento con nilotinib in prima linea, più della metà (51,6%) dei 190 pazienti con Leucemia Mieloide Cronica che hanno raggiunto una risposta molecolare profonda, sono stati in grado di interrompere la terapia, rimanendo in remissione completa per un anno circa.
«I dati presentati all’ASCO sono di grande importanza perché dimostrano che, a un anno dalla sospensione della terapia con nilotinib, più del 50% dei pazienti rimane in remissione completa senza assumere farmaci, dopo un periodo relativamente breve (in media 3,5 anni) di trattamento», spiega Giuseppe Saglio, professore di Ematologia all’Università di Torino e direttore del Dipartimento di Medicina Interna dell’Ospedale Universitario San Luigi di Orbassano (TO). «Questo risultato per noi è solo l’inizio: stiamo lavorando affinché possa diventare un traguardo per tutti i pazienti con Leucemia Mieloide Cronica. Sicuramente possiamo dire che la strada della sospensione è stata ormai intrapresa, con vantaggi per la qualità di vita dei pazienti, minori rischi di tossicità a lungo termine e un impatto positivo sui costi complessivi della terapia per il Servizio Sanitario Nazionale».
Una componente fondamentale del programma di studi clinici ENEST sulla remissione di malattia è rappresentata dal monitoraggio della risposta dei singoli pazienti. Fattore chiave dell’Ematologia di precisione, assieme allo sviluppo di terapie mirate a precisi bersagli molecolari, è assicurata in Italia da LabNet, la rete realizzata dal GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto, con il supporto di Novartis, per garantire a tutti i pazienti la stessa accuratezza negli esami di biologia molecolare. Grande novità degli ultimi mesi è che GIMEMA sta ampliando la rete LabNet: alla Leucemia Mieloide Cronica, attiva ormai da oltre un decennio, dallo scorso aprile si affianca quella dedicata alla Leucemia Mieloide Acuta, una neoplasia del sangue grave, caratterizzata da peculiari alterazioni genetiche e molecolari, associata ancor oggi a una prognosi sfavorevole. Ma per questa malattia del sangue si profila anche la prima importante novità terapeutica, dopo 25 anni: midostaurina, una terapia che, utilizzata insieme alla chemioterapia, negli studi clinici ha dimostrato un aumento significativo della sopravvivenza. La nuova molecola dovrebbe essere disponibile in Italia dal 2017.
«È molto importante poter utilizzare la rete LabNet anche per la Leucemia Mieloide Acuta, una malattia del sangue molto complessa, con quadri clinici particolari in ogni singolo paziente», spiega il professor Sergio Amadori, vice Presidente della Fondazone GIMEMA e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia al Policlinico Tor Vergata di Roma. «Nell’ambito dell’ematologia di precisione si inscrive anche midostaurina, farmaco che inibisce la mutazione genetica FLT3, presente in circa un terzo dei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta: i risultati dello studio internazionale RATIFY, al quale ha partecipato anche il gruppo italiano GIMEMA, sono di grande rilievo perché mostrano che questo farmaco usato in combinazione riduce in maniera significativa il rischio di recidiva, con una maggiore probabilità di lunga sopravvivenza».

La Giornata Nazionale sarà anche l’occasione per presentare la 10a edizione di “Sognando Itaca”, l’iniziativa AIL che da dieci anni valorizza la vela-terapia come risorsa per migliorare la qualità di vita dei pazienti ematologici. La barca a vela, partita da Trieste il 4 giugno con a bordo un equipaggio formato da skipper professionisti, pazienti in fase riabilitativa, medici, infermieri e psicologi, approda a Itaca il 21 giugno, proprio nella Giornata Nazionale dell’AIL.
Come ogni anno per la “Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma”, gli ematologi saranno a disposizione per fornire consigli e risposte al Numero Verde AIL: 800.226.524, martedì 21 giugno, dalle 8 alle 20. Tutte le informazioni sulle iniziative e gli incontri promossi dalle sezioni AIL in occasione della Giornata sono disponibili sul sito www.ail.it.

di Paola Trombetta