Stanchezza e astenia sono sintomi che spesso vengono sottovalutati dai medici anche per diversi anni. Eppure potrebbero essere segnali d’allarme di una patologia, come l’anemia da Malattia renale cronica (MRC), che può causare pericolose complicanze ai reni, ma anche al cuore, come lo scompenso cardiaco. Il 10% della popolazione soffre di malattia renale cronica: circa la metà di questi pazienti ha problemi di anemia, a causa del deficit di produzione di eritropoietina e quindi di globuli rossi.
<L’anemia è caratterizzata da una ridotta produzione di globuli rossi che compromette l’apporto di ossigeno nell’organismo>, dichiara il professor Luca De Nicola, Ordinario di Nefrologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia, Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli. <Nel paziente con malattia renale cronica l’anemia rappresenta una delle complicanze più frequenti, che si manifesta già nelle fasi precoci della malattia, contribuendo alla progressione del danno cardio-renale e alla ridotta qualità di vita del paziente nefropatico. L’anemia da malattia renale cronica è causata da una insufficiente produzione da parte del parenchima renale di eritropoietina, l’ormone che stimola la produzione di globuli rossi. La malattia è spesso silente e per tale motivo drammaticamente sottostimata: l’impatto sulla qualità di vita dei pazienti è pesante, sia dal punto di vista fisico che psicologico>.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), in seguito al riconoscimento dell’Agenzia Europea (EMA), ha approvato la rimborsabilità di roxadustat, il primo di una nuova classe di farmaci orali per il trattamento di pazienti adulti con anemia associata a malattia renale cronica (MRC).
<Questo farmaco agisce inibendo l’enzima prolil-idrossilasi (PH) che degrada il fattore che produce ipossia (HIF): fa dunque abbassare la concentrazione di ossigeno, stimolando la produzione di eritropoietina>, spiega Francesco Locatelli, già Direttore del Dipartimento di Nefrologia, Dialisi e Trapianto di Rene, Ospedale Manzoni di Lecco. <Questo determina una migliore biodisponibilità del ferro, un incremento della produzione di emoglobina e un aumento della massa di eritrociti. La conferma viene da otto studi di fase III, che nei loro nomi (ALPS, DOLOMITES, PYRENEES, HIMALAYAS, SIERRAS, ROCKIES, ANDES, OLYMPUS) richiamano il concetto dell’alta montagna, associato alla riduzione di ossigeno, lo stesso meccanismo d’azione del farmaco>.
Roxadustat viene somministrato per via orale e aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi che vengono invece somministrati insieme al ferro per via endovenosa. Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questo comporta la regolazione dei processi che correggono l’anemia, riducendo la necessità di ferro per via endovenosa.
di Paola Trombetta
