Sempre più rilevante è il ruolo dei dati della pratica clinica corrente (Real World Data) raccolti ogni giorno nelle corsie e negli ambulatori, ma fino ad oggi relegati negli studi clinici controllati randomizzati. Real World Data e Real World Evidence potrebbero in un futuro prossimo diventare co-protagonisti nel processo regolatorio del farmaco e importante strumento di governance sanitaria. Attualmente gli studi clinici sperimentali controllati randomizzati, che valutano efficacia e sicurezza dei farmaci, sono realizzati su popolazioni di pazienti selezionate. È però indispensabile continuare a studiare il profilo rischio/beneficio di un farmaco anche dopo che questo è stato messo in commercio, nella vita reale. I Real World Data sono relativi allo stato di salute dei pazienti oppure ai servizi erogati e sono di solito raccolti nelle cartelle cliniche elettroniche, nei database delle strutture sanitarie e nei registri di patologia. I dati di Real World Evidence (RWE) sono costituiti invece dalle evidenze cliniche, basate sull’uso, sui benefici e sui rischi di un determinato farmaco prescritto nella vita reale.
«I dati di Real World possono essere usati per completare le evidenze scientifiche che si ottengono con gli studi controllati randomizzati», conferma Alessandra Gennari, Professore Ordinario di Oncologia Università Piemonte Orientale e Direttore Struttura Universitaria di Oncologia Medica Ospedale Maggiore di Novara. «Nei Real World Data le caratteristiche dei pazienti possono essere lievemente diverse rispetto a quelle dei soggetti coinvolti negli studi clinici randomizzati e questo può essere motivo di una differente efficacia dei farmaci nella pratica clinica. I dati Real World rispecchiano di più la pratica clinica, ma non sono sufficienti a far approvare un farmaco, perché è sempre necessario uno studio con un braccio di controllo con la terapia standard». Un esempio paradigmatico del valore dei dati Real World in Oncologia è lo studio P-REALITY-X, promosso da Pfizer, che aiuta a comprendere l’efficacia della terapia combinata di prima linea palbociclib con un inibitore dell’aromatasi in un setting del mondo reale, fondamentale per migliorare la cura del carcinoma mammario metastatico. «Lo studio in questione ha valutato l’efficacia di palbociclib, in associazione a un inibitore dell’aromatasi, in una fetta di popolazione nella vita reale e ha dimostrato un vantaggio di sopravvivenza libera da malattia da 43 mesi a 57 mesi», ha commentato Giuseppe Curigliano, Professore Ordinario di Oncologia Medica Università di Milano e Direttore Divisione Sviluppo Nuovi Farmaci per Terapie Innovative, Istituto Europeo di Oncologia di Milano. «Per questo è importante integrare le evidenze degli studi clinici randomizzati con quelle Real World, perché i pazienti arruolati negli studi prospettici randomizzati (RCT) sono selezionati sulla base di criteri estremamente selettivi e spesso non sono confrontabili con i pazienti che visitiamo nei nostri ambulatori».
Paola Trombetta
