La ricerca investe sempre più nei tumori pediatrici per terapie mirate

Non è una malattia solo da grandi. Anche i bambini si possono ammalare di tumore: leucemie e linfomi che interessano il sangue, tumori ossei, sarcomi dei tessuti molli, tumori del sistema nervoso prevalentemente al cervello e al midollo spinale, sono i più diffusi fra i giovanissimi. Ne sono colpiti ogni anno in Italia 1.400 bambini tra 0 e 14 anni (1-2%) e 800 adolescenti tra i 15 e i 19 anni  (0,2%), secondo i dati AIRTUM (Associazione Italiana Registro Tumori) diffusi in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro Infantile (15 Febbraio).

Ma un dato positivo c’è: oggi circa l’82% dei bambini e l’86% degli adolescenti vive a cinque anni dalla diagnosi e 3 su 4 guariscono completamente rispetto a solo 3 su 10 degli anni ’70. Merito della ricerca che ha capito i meccanismi di insorgenza e sviluppo di questi tumori, mettendo a punto terapie mirate o continuando a studiare un approccio terapeutico nelle forme in cui la cura è ancora inesistente come nel caso dei tumori rari. Un panorama che potrebbe cambiare o migliorare da qui a qualche anno: Fondazione AIRC (Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro) ha destinato per il 2020 circa 6 milioni di euro, equivalenti a 50 progetti e 15 borse di studio, per sviluppare non solo ricerche, ma soprattutto terapie specifiche sempre più efficaci, personalizzate e meno tossiche per tumori pediatrici.

Sebbene tutti i progetti siano meritevoli, tre appaiono i  più promettenti, tra cui uno studio dedicato alle nuove terapie CAR-T, definite “radar-bazooka” contro le cellule tumorali. «Le CAR-Tspiega Andrea Biondi, ricercatore AIRC presso l’Università degli Studi di Milano-Bicocca e Fondazione MBBM-Ospedale San Gerardo di Monza – rappresentano una delle più straordinarie innovazioni nel campo della terapia oncologica, perché per la prima volta si ottiene un farmaco utilizzando specifiche cellule del paziente: i linfociti T. Questi vengono geneticamente modificati in laboratorio e “armati” con una molecola chiamata CAR, che funziona come un radar-bazooka, capace di portare la cellula T del sistema immunitario vicino al tumore così da attaccarlo più efficacemente».

Un secondo progetto interessante riguarda i tumori del sistema nervoso centrale, che rappresentano il 13% delle diagnosi di tumore in bambini e adolescenti, in particolare il medulloblastoma. Per studiarlo, i ricercatori dell’Università di Trento, in collaborazione con l’Università “La Sapienza” e l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e con Irccs Neuromed di Pozzilli, hanno realizzato dei “cervelli in provetta” con la creazione in laboratorio di centinaia di organoidi. «Questi ultimi – precisa Luca Tiberi, titolare di un My First AIRC Grant presso l’Università degli studi di Trento – vengono costituiti a partire da cellule della pelle o del sangue e, una volta formati, si presentano come sfere irregolari simili a piccole noccioline. Ogni volta che gli organoidi vanno incontro a modifiche simili a quelle che avvengono in un tumore, le cellule assumono caratteristiche che ricordano la malattia dei piccoli. Dunque il nostro obiettivo è produrre un gran numero di organoidi tumorali per affinare la ricerca sui geni responsabili della malattia e, di conseguenza, sviluppare terapie personalizzate».

Infine, particolarmente rilevante è un terzo progetto focalizzato sui tumori rari: leucemie, linfomi e tumori del sistema nervoso centrale, responsabili di oltre due terzi delle forme di cancro dell’infanzia. Grandi prospettive si hanno per il sarcoma di Ewing in cui è stato identificato un nuovo meccanismo molecolare legato alla progressione: elemento da cui partire per individuare un approccio potenzialmente efficace contro questo tumore. «La nostra attenzione – conclude Maria Paola Paronetto, professore associato di Biologia applicata all’Università degli Studi “Foro Italico” e responsabile del laboratorio di Neurobiologia Cellulare della Fondazione Santa Lucia I.R.C.C.S. di Roma – si è incentrata sulla ricerca di nuovi RNA, ovvero molecole coinvolte nell’inibizione della proliferazione del sarcoma di Ewing, per cercare di capire se è possibile utilizzarle in combinazione con altri farmaci per potenziare l’efficacia dei trattamenti». Per una risposta si dovranno tuttavia attendere i risultati di nuovi studi di approfondimento, ma le premesse pubblicate su Cancer Research sembrano promettenti.

Per ulteriori informazioni: https://youtu.be/c-iQzNIhIIQ (sulla CAR-T); www.airc.it/pediatrici;

www.airc.it/cancro/informazioni-tumori/guida-ai-tumori-pediatrici/medulloblastoma-del-bambino;

www.airc.it/cancro/informazioni-tumori/guida-ai-tumori-pediatrici/tumore-di-ewing-del-bambino;

di Francesca Morelli

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